Seit kurzem kann der Enzymdefekt, der zur Bluterkrankheit führt, durch das gentechnisch hergestellte Produkt HEMGENIX® zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, die keine Faktor-IX-Inhibitoren haben, behandelt werden. Die Gentherapie stellt eine grundsätzlich neue Therapieform dar: Eine AAV-Gentherapie kann nach heutigem Wissensstand nur einmalig angewendet werden, da nach einmaliger Gabe die Ausbildung einer […]