Seit kurzem kann der Enzymdefekt, der zur Bluterkrankheit führt, durch das gentechnisch hergestellte Produkt HEMGENIX® zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, die keine Faktor-IX-Inhibitoren haben, behandelt werden.
Die Gentherapie stellt eine grundsätzlich neue Therapieform dar: Eine AAV-Gentherapie kann nach heutigem Wissensstand nur einmalig angewendet werden, da nach einmaliger Gabe die Ausbildung einer persistierenden Immunität gegen AAV-Vektoren zu erwarten ist.
Das neue Gen verbleibt weitestgehend eigenständig im Zellkern (als Episom), während die eigentliche Zell-DNA (mit dem mutierten Gen) unverändert bleibt.
Sie finden diesen Bogen in unserem Portal im Fachgebiet Innere Medizin